2022年，七種罕見病治療藥物被納入國家醫(yī)保目錄，包括氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液等，價格平均降幅達65%。
七種罕見病治療藥物納入醫(yī)保目錄的具體情況
在2022年最新實施的國家醫(yī)保藥品目錄中，有七種罕見病治療藥物通過談判成功納入，為罕見病患者帶來了新的希望。以下是這七種藥物及其對應的罕見?。?/p>
氨吡啶緩釋片
- 罕見病：多發(fā)性硬化
- 作用：有助于改善多發(fā)性硬化患者的步行能力。
阿加糖酶α注射用濃溶液
- 罕見病：法布雷病
- 作用：替代缺失的酶，減少底物在體內(nèi)的蓄積，改善患者的癥狀。
醋酸艾替班特注射液
- 罕見病：遺傳性血管性水腫
- 作用：預防遺傳性血管性水腫的發(fā)作。
諾西那生鈉注射液
- 罕見病：脊髓性肌萎縮癥（SMA）
- 作用：改善SMA患者的運動功能，延長生存期。
人凝血因子IX
- 罕見病：血友病B（乙型血友?。?/li>
- 作用：用于血友病B患者的出血治療。
（未提及具體名稱，但可能是）氯苯那敏或其他相關(guān)藥物
- 罕見病：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ǜ鶕?jù)上下文推測）
- 作用：可能針對轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病具有治療作用，但具體藥物名稱未提及。
其他可能的藥物（如奧法妥木單抗注射液、富馬酸二甲酯腸溶膠囊等，但需注意這些并非全部為2022年新納入的藥物，可能是其他年份納入的）
- 罕見病：涉及多發(fā)性硬化、神經(jīng)元疾病等。
- 作用：各自針對其對應的罕見病具有治療作用。
納入醫(yī)保對患者的影響
這七種罕見病治療藥物的納入，對患者而言具有重大意義。一方面，這些藥物的價格普遍較高，納入醫(yī)保后，患者的經(jīng)濟負擔將得到有效減輕。另一方面，這些藥物通常具有顯著的治療效果，能夠改善患者的生活質(zhì)量，甚至延長生存期。
政策背景與未來展望
近年來，我國政府高度重視罕見病患者的用藥保障問題，不斷完善相關(guān)政策體系。截至2024年12月31日，已有126種罕見病藥品納入醫(yī)保，涉及68種罕見病。除基本醫(yī)保外，患者還可通過補充醫(yī)療保險、普惠型商業(yè)健康保險、民間慈善捐助等途徑進一步減輕經(jīng)濟負擔。
未來，隨著醫(yī)藥技術(shù)的不斷進步和醫(yī)保政策的持續(xù)優(yōu)化，相信會有更多罕見病治療藥物被納入醫(yī)保目錄，為患者帶來更多的福音。
七種罕見病治療藥物納入醫(yī)保目錄詳情
罕見病名稱 | 治療藥物 | 納入醫(yī)保年份 | 談判降價幅度 | 藥品銷售額（2022上半年） | 患者年新增人數(shù)（估算） |
|---|---|---|---|---|---|
SMA（脊髓性肌萎縮癥） | 諾西那生鈉 | 2021 | 高 | 3.79億元，同比增長5倍 | 1200人 |
法布雷病 | 阿加糖酶α注射用濃溶液 | 2021 | _ | _ | _ |
_ | _ | 2021 | _ | _ | _ |
_ | _ | 2021 | _ | _ | _ |
_ | _ | 2021 | _ | _ | _ |
_ | _ | 2021 | _ | _ | _ |
_ | _ | 2021 | _ | _ | _ |
罕見病治療藥物納入醫(yī)?？傮w情況
納入醫(yī)保年份 | 罕見病藥物總數(shù) | 新增罕見病藥物數(shù) | 年治療費用（部分藥物） | 患者受益情況 |
|---|---|---|---|---|
2021 | 超過80種 | 7種 | 百萬級別（如阿加糖酶α） | 廣泛 |
2022 | _ | 13種 | _ | _ |
_ | _ | _ | _ | 截至目前，90多種罕見病治療藥品已納入 |